Американските здравни експерти тази седмица ще решат дали да препоръчат одобрение на лекарството BIIB.O за Алцхаймер на фармацевтичната компания Biogen Inc, информира “Агенция Ройтерс”. Това може да се превърне в първото ново лечение за загуба на паметта от десетилетия, въпреки че продължават да съществуват сериозни въпроси дали данните показват ефикасността му.
В поле, осеяно с неумолим провал, Биоген вярва, че адуканумаб (човешко моноклонално антитяло, което е проучено за лечение на болестта на Алцхаймер) крие първото лекарство, което може да лекува основната причина и следователно да доведе до бавна прогресия на Алцхаймер. Но пътят му към одобрение е бил всичко друго, но не и гладък или гарантиран.
Биоген внезапно приключи клиничните изпитвания на адуканумаб миналата година, след като ранен поглед върху резултатите от проучванията показа, че не е ефективен. Миналият октомври компанията шокира много експерти по болестта на Алцхаймер, като обърна курса, заявявайки, че нов анализ показва, че адуканумаб може да помогне на пациентите с ранен стадий на заболяването да запазят способността си да функционират независимо по-дълго. През юли Биоген подаде заявление за одобрение от Администрацията по храните и лекарствата.
Сега агенцията е изправена пред огромен натиск да одобри вариант за лечение на милиони американци, страдащи от болестта на Алцхаймер, и милионите, които се очаква да се изправят пред него през следващите години.
Защитниците на пациентите казват, че необходимостта от ново лечение на Алцхаймер, което би могло да помогне на хората да останат независими, се засилва от пандемията от коронавируса, която уби над 229 000 души в САЩ, включително десетки хиляди възрастни хора в домовете за възрастни хора. Рус Паулсен, главен оперативен директор в групата за защита на пациентите UsAgainstAlzheimer’s, заяви:
“Пандемията дойде и тя промени всичко. Имаме нужда от нещо, което да държи хората далеч от старчески домове.”
Комисия от външни съветници на FDA ще обсъди адуканумаб на 6 ноември. Окончателното решение на агенцията се очаква до март. Европейските здравни регулатори също приеха лекарството за преглед.
Чарлз Флаг, 79-годишен пенсиониран министър от Джеймстаун, Роуд Айлънд, беше включен в продължение на години в процес на адуканумаб, преди той да бъде спрян. Той започва отново да приема лекарството през август като част от последващо проучване, според съпругата му Синтия Флаг. Той потвърди:
“Той самият не е на 100 процента, но като цяло нямам работа с някой, който трябва да бъде воден или да бъде в дом за грижи.”
Адуканумаб е антитяло, предназначено да премахне амилоидните плаки от мозъка и част от лечебен курс, изпробван с много неуспешни лекарства за Алцхаймер, ще пожъне милиарди долари от продажби, ако бъде одобрено.
Биоген, заедно с партньора си Eisai Co Ltd 4523.T, е един от последните големи производители на лекарства, преследващи лечение на заболяване, което засяга близо 6 милиона американци и милиони други по целия свят. Биоген изчислява, че около 1,5 милиона души с ранна болест на Алцхаймер в Съединените щати могат да бъдат кандидати за лекарството.
Клинично одобрено
В края на миналата година Биоген заяви, че едно от двете основни проучвания на адуканумаб показва статистически значима полза при забавяне на когнитивния и функционален спад при пациенти с ранна болест на Алцхаймер. Второ проучване не успя да постигне тази цел, но показа полза за подгрупа пациенти, на които е давана висока доза в продължение на поне 10 месеца.
През март тя отвори последващо дългосрочно проучване за безопасност на 2400 души, които преди това са участвали в опити с адуканумаб, като Флаг. Много изследователи на Алцхаймер казват, че Биоген трябва да проведе трето голямо проучване, за да докаже, че адуканумаб действа. Те се притесняват от възможните странични ефекти, като подуване на мозъка и потенциалните усложнения. Неврологът от клиниката в Майо д-р Дейвид Нопман, който бе отстранен от експертната група, тъй като помогна за провеждането на опитите, заяви:
“Ефикасността на Адуканумаб като лечение на когнитивната дисфункция при болестта на Алцхаймер не може да бъде доказана чрез клинични проучвания с различни резултати.”
Други смятат, че FDA може да одобри лекарството без друго изпитание. Предишни клинични проучвания бяха насочени до голяма степен към пациенти в по-късните стадии на заболяването, докато много експерти сега смятат, че третирането на Алцхаймер възможно най-рано може да е ключът към успеха. Но липсваше яснота как да се оцени успехът на дадено лекарство, когато функционалните дефицити са по-слабо изразени.
През 2018 г. FDA преразгледа своите стандарти за доказателство за преглед на лекарствата за болестта на Алцхаймер, като комбинира по същество отделните цели за познание или памет и ежедневна функция. Новите насоки подчертават необходимостта лекарството да показва “клинично значими” ползи – термин, който не е ясно дефиниран.
Застъпническите групи на Алцхаймер настояват за широко определение, като казват, че това трябва да включва запазване на способността да се извършват ежедневни дейности, като например пазаруване независимо или способността да н забравяме да изключим печката. Д-р Маруан Сабаг от Центъра за здраве на мозъка в клиниката в Кливленд Лу Руво в Лас Вегас, казва:
“Те се опитват да свалят летвата и да помогнат на всяка компания да получи одобрение за лекарство.”
И пита:
“Колко (подобрение) трябва да бъдете клинично значими? Естествено, това е много субективно.”
FDA не отговори веднага на молбата за коментар.
